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Menino do RS recebe dose do remédio mais caro no mundo para tratamento da AME

Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que impede produção de proteína fundamental para desenvolvimento de neurônios responsáveis pelos movimentos


Por Kathrein Silva Publicado 26/03/2024
 Tempo de leitura estimado: 00:00
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Foto: Arquivo Pessoal

Após conseguir a liberação da verba na justiça para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), Gabriel Carvalho Zamboni, de 2 anos, morador de Tapejara  no Norte do Rio Grande do Sul, realizou com sucesso a aplicação do Zolgensma.

O procedimento foi realizado na sexta-feira (22), em um hospital de Curitiba, no Paraná. O medicamento é considerado o mais caro do mundo: custa R$ 6 milhões. De acordo com a mãe, o menino não apresentou “grandes efeito colaterais” após a aplicação da medicação. Na quinta-feira (28), ele fará um exame de sangue. Caso os resultados sejam dentro dos parâmetros normais, a família estará liberada para voltar ao Rio Grande do Sul.

O tratamento com o remédio Zolgensma é aplicado uma única vez. Segundo especialistas, é capaz de reverter mais de 90% dos casos da AME, doença genética rara que impede a produção de uma proteína, fundamental para o desenvolvimento neurônios responsáveis pelos movimentos.

Após a volta ao Estado, será feito um acompanhamento médico por pelo menos dois meses. Gabriel fará hemogramas semanais para verificar se não houve aumento das enzimas no fígado e baixas significativas do número de plaquetas no sangue. Ele tomará, durante o período, duas medicações: uma para amenizar os possíveis efeitos colaterais e outra para o estômago.

Justiça

Gabriel foi diagnosticado com AME em maio de 2023 e no mesmo mês a família protocolou um processo na 2ª Vara da Justiça Federal de Passo Fundo.

Gabriel completou dois anos na quarta-feira (20). O juiz federal substituto Fabiano Henrique de Oliveira fixou multa por descumprimento de decisão judicial no valor de R$ 50 mil. O medicamento foi aplicado na sexta (22). Pesquisas apontam maior eficácia em pacientes de até 2 anos de idade.

A família realizou o procedimento no Paraná após encontrar uma profissional que é uma das referências nacionais no tratamento de AME e pela falta de agenda dos médicos especialistas em Porto Alegre.

Atrofia Muscular Espinhal

A AME é uma doença rara, degenerativa, causada por alterações no gene que produz a proteína SMN – que protege os neurônios motores, passada de pais para filhos e que não tem cura. Sem essa proteína, esses neurônios morrem e não mandam impulsos nervosos da coluna vertebral para os músculos.

A doença interfere na capacidade de se mover, andar, engolir e até respirar, podendo levar à morte. A doença varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

Como funciona o Zolgensma?

O remédio é uma terapia gênica que devolve ao paciente o gene faltante. Ele foi desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6 milhões. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o tratamento em 2020.

  • O gene é injetado no corpo do paciente através de cápsula de vírus modificados em laboratório: são eles que transportam o gene que o paciente precisa até as células da medula espinhal;
  • Quanto menor a criança, menor o peso e, portanto, menor a quantidade de vírus injetados;
  • O zolgensma é o único tratamento disponível que atua diretamente no DNA;
  • A aplicação é feita em dose única;
  • Não há alteração no DNA do paciente;
  • Estudos clínicos já comprovaram a eficácia do medicamento contra a AME.

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